¿Qué son los medicamentos CAR-T?
Un medicamento es toda sustancia o combinación de sustancias con propiedades para el tratamiento o prevención de enfermedades en seres humanos, o que puede usarse o administrarse con el fin de restaurar, corregir o modificar las funciones fisiológicas ejerciendo una acción farmacológica, inmunológica o metabólica, o de establecer un diagnóstico médico.
El tratamiento farmacológico constituye un método terapéutico útil que ayuda a mejorar el pronóstico de la enfermedad. El avance y desarrollo de la ciencia contribuye a ofrecer oportunidades farmacológicas para algunas enfermedades que hasta el momento carecen de tratamientos eficaces. Es el caso de los medicamentos de terapia avanzada; los de uso humano están basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular).
Estas terapias génicas innovadoras ofrecen oportunidades para algunos tipos de cánceres; suponen un avance muy significativo en la mejora de la esperanza y de la calidad de algunos pacientes, como los diagnosticados de linfoma o de leucemia linfoblástica aguda infantil.
Entre los medicamentos de terapia celular avanzada existe una familia de medicamentos denominados CAR (Chimeric Antigen Receptor). Los medicamentos CAR son terapias innovadoras de alto impacto económico y sanitario, no exentas de riesgo para el paciente. Se denominan CART-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) cuando se utilizan linfocitos T (o células T, que son células inmunes que defienden a nuestro organismo identificando y atacando a elementos invasores como bacterias y virus, o células infectadas) de los propios pacientes, que se modifican genéticamente.
En un sistema inmunitario sano, las células inmunitarias se mueven por todo el cuerpo y buscan sustancias extrañas que no deberían estar presentes en nuestro cuerpo como bacterias y virus. Las marcan mediante señales que reciben a través de los receptores (como si fueran antenas). Cuando los receptores encuentran y reconocen invasores en el cuerpo, como por ejemplo células cancerosas, entran en acción las células T citotóxicas, células inmunitarias especiales para destruirlos.
El proceso no es sencillo. Las células cancerosas enmudecen y se esconden, se camuflan para no ser encontradas por las células inmunitarias, motivo por el que pueden crecer descontroladamente.
La terapia de células T permite reprogramar genéticamente las propias células inmunitarias de los pacientes para encontrar y atacar con éxito las células cancerosas en todo el cuerpo.
La financiación de estas nuevas terapias se ha hecho de forma igualitaria, pública, segura y eficiente, lo que ha permitido el acceso de muchos pacientes enfermos con cáncer a tratamientos de vanguardia
En la terapia con CAR-T, se extraen mediante aféresis las células T de una persona. Se lleva a cabo de manera personalizada para cada paciente. En el laboratorio se modifican genéticamente (se inserta un gen artificial para un receptor específico) las células T para que ataquen con precisión a las células cancerosas. Estas células modificadas se denominan células CAR-T. Se convierten así en especialistas, son un ejército de élite dotado de la más moderna tecnología armamentística). Estas células CAR-T se cultivan para obtener un gran número de ellas, y luego se inyectan al paciente.
Una de las características valiosas de este tratamiento es que es una “terapia viviente”. Por lo general, las células CAR-T solo tienen que inyectarse una vez, luchan contra el cáncer en el cuerpo del paciente, con gran efectividad ya que consiguen incluso aumentar su número con el tiempo.
El uso de los medicamentos CAR-T conforma un proceso asistencial complejo. Pero la utilización de las terapias avanzadas en el Sistema Nacional de Salud (SNS) debe asegurar el acceso público con equidad a todas las personas en las que está indicado.
Por ello, en octubre de 2018 se publicó el Plan de abordaje de las terapias avanzadas en el SNS: medicamentos CAR del Gobierno de España, cuyo objetivo es organizar de forma planificada, equitativa, segura y eficiente la utilización de los medicamentos CAR-T en el SNS, así como impulsar la investigación pública y la fabricación propia y pública de estos medicamentos en unas condiciones que garanticen los estándares de calidad, seguridad y eficacia.
La financiación de estas nuevas terapias se ha hecho de forma igualitaria, pública, segura y eficiente, lo que ha permitido el acceso de muchos pacientes enfermos con cáncer a tratamientos de vanguardia. De esta manera, España lidera en Europa la incorporación de este tipo de terapias en el sistema público.
Estos medicamentos suponen un desafío para los sistemas sanitarios y requieren de modelos organizativos y asistenciales innovadores. El modelo organizativo que se propone es la designación de centros de referencia (CSUR) para la utilización de los medicamentos CAR-T en el SNS. De esta manera, se garantiza la equidad en el acceso al tratamiento de los pacientes en todo el territorio estatal, garantizando la excelencia y la multidisciplinariedad en la gestión.
Somos un país de referencia tanto en la investigación como en el abordaje para su utilización planificada y ordenada desde lo público. El desarrollo de estas terapias CAR-T es una fuente de valor económico en sí misma, promoviendo la investigación en salud y en tecnología en nuestro país.
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Ana Prieto Nieto es diputada por Lugo y portavoz de Sanidad del PSOE en el Congreso de los Diputados.
